有效地阻碍了致命的遗传性脑病的发展！上海先锋小胶质细胞科学家取代治疗

东方净通讯员Gu Zhuomin于7月11日报道：（2018年7月10日，美国东部时间14:00），福丹大学上海医学院的彭博和饶·扬尼克斯（Pene Bo and Rao Yanxia）团队以及上海第六人民医院的Cao Li团队共同出版了最新的科学研究。中枢神经系统中的致病小胶质细胞，疾病的发展，轴突白细胞症患有轴突球体和色素神经胶质，ALSP可以成功锁定。 ALSP是由CSF1R基因突变引起的遗传神经退行性疾病。该患者患衰老疾病，平均安全期约为3 - 6。8年。突变导致小胶质细胞的异常功能，严格减少小胶质细胞的数量，并从“脑脱发”变化，这会导致大脑中白对象的脱髓鞘，轴突的炎症，供应和运动功能的衰减，最终导致神经系统丧失。在e past, there was no clear effective way of treating the world, and patients often lost their ability Microglia in the animal's models, but also completed two years of follow-up to 8 ALSP patients, proving that the traditional transfer of bone marrow (TBMT) can achieve a replacement of microglia by changing the mechanism and preventing the patient's condition from getting worse KoAs of as of clinical practice, several years of research and development have achieved "full-chain breakthrough". 2020年，富丹大学脑科学研究所的彭博教授团队首次提出了“小胶质细胞替代”方法。这种降低传统“细胞脱位”的创新疗法已经发展出三个路径：MR BMT（骨髓的替代），该疗法在去除病变细胞后将其种植在健康的骨髓细胞中。细胞通过血脑屏障，而小胶质细胞不同。鼠标模型中替换的效率为超过92％； PB先生（外围献血者的替代者），使用更多可访问的外围血细胞，替代替代品的替代量高达80％。 MT先生（本地位点移动）准确地取代了大脑特定区域中的细胞，以使其破坏其他区域。这一系列技术破坏了传统的骨髓转移不能很好地替代大脑中的小胶质细胞，并提出了先生的概念（小胶质细胞干预方法，通过替换进行治疗和增强，从而提高了细胞疗法的基础。首先，在验证中提供了可靠的PAR工具，这项研究也意识到了传统技术的“重新定义”。ENTS导致内源性小胶质细胞的竞争力降低，这使传统的大脑转变（TBMT）在没有任何补充药物的情况下取得了相应的BMT MR。在8例患者中进行了基于TBMT的小胶质细胞疗法后，成像PET（正电子发射计算机断层扫描）显示小胶质细胞代谢显着增加，MRI（磁共振成像）证实了对大脑结构的损害，该损害已停止了大脑的多个尺度，大脑的指标和运动指标和指示器的指示器和指示器的指示器和指示剂的指示器和指示剂的指示器均受到了指示。 Clinikal认为，仅小胶质细胞替代的可行性和长期有效性，仅对人类患者证明了治疗疗法。从“终末疾病”到“治疗”，对ALSP患者的“希望门”的研究为基于临床数据提供了第一个经验证据的机会，证明了替代品OF小胶质细胞不仅在动物实验中有效，而且在人类患者中为治疗带来了很大的好处。 “还标志着我们已经掌握了一种有效的临床实践干预方法，该方法可以稳定ALSP的发展，并期望超过这种'临床末端'疾病。”上海第六人医院神经病学首席医师Cao Li说。 “我们创建了一个新的小胶质细胞替代治疗领域，证明有能力的是患者。”彭博说，该团队的重点不仅限于研究ALSP。更重要的是，利用对疾病的临床治疗作为突破性，以证明临床方法替代小胶质细胞的有效性，从而可以将技术用于更多未来的疾病。介绍：“研究实现了从遗传机制到临床验证的全链闭环，开辟了修复脑病的新阶段，并促进了该应用程序“这种方法将来对更多神经系统疾病进行训练。 “基本 +临床”的结合产生的“神经系统疾病”的“ 1 + 1”大于2。剪切的科学温度被送往临床前线，使患者从“无药”中恢复了“无需恢复”。彭博说，这项研究不仅给S带来了希望ALSP患者的伴侣，但也建立了Geneang范式治疗异常细胞的“突变 - 细胞”。该小组宣布了世界上的小胶质细胞替代操作计划。将来，它将小胶质细胞计划为主要，并促进从实验室到更临床情况的“细胞大脑”。 Cao Li和Peng Bo是本文的作者。